3名感染有抗药性HIV病毒的艾滋病患者成为首批基因疗法的参试病人。
这种基因疗法的原理是采用一种经过基因修饰的HIV病毒向HIV感染的免疫细胞释放“反义”基因，从而阻止病毒复制。
这个经过修饰的基因将被整合到细胞的基因组中，并一直保持静默状态，直到细胞受到HIV感染。一旦细胞被HI
V感染，该修饰基因将打开，并产生与编码病毒蛋白的RNA配对的“反义RNA”。这样，两种RNA将结合在一起，阻止病毒复制。
马里兰VIRxSYS公司进行的实验室试验表明，在经过这种基因处理之后的细胞中，HIV病毒的复制数量要比正常细胞低至少100倍。从2003年7月开始，该公司开始进行人体试验。首先将病人血液中的免疫细胞过滤出来，加入低浓度的基因修饰病毒，结合一段时间之后回注入病人体内。
VIRxSYS公司首席科学官Boro Dropulic表示，与现有的抗病毒药物一样，这种方法不会完全消除体内的HIV病毒。但由于反义RNA片断很长，HIV不可能突变到抗反义RNA的程度。他同时表示，这是首次采用基因修饰病毒的方法开展治疗艾滋病的测试，到目前为止所有的测试结果令人满意。
但也有专家对此方法的前景表示怀疑。贝勒医学院的理查德·萨顿就认为，基因疗法附带产生的许多问题已经让很多人放弃了这种尝试。
